新闻
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百人会论坛2025|赛力斯段伟:重塑增程技术新标杆...
3月28日-30日,中国电动汽车百人会论坛(2025)在京召开,重庆赛力斯凤凰智创科技有限公司副总裁段伟发表题为《新能源动力系统的技术创新与实践——赛力斯超级增程系统》的主题演讲,系统阐释了增程技术的市场价值...
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中汽研C-NCAP、中保研C-IASI双认证历史第一,问界M...
在3月20日公布的中国保险汽车安全指数(以下简称“C-IASI”)评测结果中,问界M9凭借其卓越的安全性能,荣获G+/G+/G+/G超安全评级,成为历史参评车型中唯一获得G+/G+/G+/G最高等级的车型。 问界M9的安全性能...
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长和港口将由意大利家族营运并非美国公司
资料来源:大湾区青年报 “狂人”特朗普重返白宫不久,便翻“祖宗”旧帐,批评当年卡特总统将美国人出钱兴建的运河交回给巴拿马是一个“愚蠢”的行为,同时频频提到中国对巴拿马运河的控制,甚至狂言要求...
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长和港口将由意大利亿万富翁家族Aponte接手而非美...
资料来源:香港经济导报 撰文:全宇毅 在2025年的政府工作报告中,国家明确提出支持香港深化国际交往合作的重大战略部署。作为国际金融、贸易和航运中心,香港在深化国际交往合作中一直扮演著举足轻重的角...
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长和天价交易更多细节曝光意大利家族接手成关键「...
数据源:星岛日报 长和(001)上周出售中港以外的港口业务,套现达190亿美元(约1482亿港元),再有更多洽谈细节曝光。消息指,新买家以贝莱德牵头的「BlackRock-TiL」财团,当中最关键其实是TiL主席兼母企MSC...
财经
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兴安产安心选! 兴安盟“绿品出塞”系列消费帮扶进京...
借助内蒙古自治区“绿品出塞”消费帮扶金字招牌,依托产地仓—销地仓联动建设,针对北京市场销售端,为持续叫响擦亮“兴安产安心选”兴安盟农畜产品品牌,切实推广兴安盟生态农畜产品,自2024年9月份以来,...
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2024 CFS专访米思米董事长徐少淳:AI赋能非标件制...
在7月26日圆满落幕的CFS 2024第十三届财经峰会暨Amazing 2024创新企业家节上,AI技术赋能制造业数字化转型、新质生产力激发新活力成为了会议的重要议题之一。米思米作为全球知名的工业零部件供应商受邀参加此次盛...
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2024中国工程管道管材综合实力供应商百强榜单发布
2024年7月25日,由招投标供应链品牌推介平台主办的2024(第七届)中国工程管道管材评价推介活动圆满结束,备受瞩目的“2024中国工程管道管材综合实力供应商百强”榜单正式发布。 本次活动旨...
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共建医美行业合规生态圈|华熙生物2024医疗美容机构...
6月26日,华熙生物润致「2024医疗美容机构合规增长运营会·北京站」顺利举行。华熙生物合规会旨在推动医美行业的合规化运营,确保医美机构在法律法规的框架内健康发展。会议通过邀请政府相关部门、行业协会、医美...
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利安人寿:党建引领助力美好生活 健康快车增色皖东...
近日,为迎接4月7日“世界卫生日”,利安人寿与南京医科大学第四附属医院(以下简称“南医大四附院”)积极践行党建引领健康联盟合作协议,联合苏州大学附属儿童医院在安徽滁州涵博健康集团医院、中国铁塔集团滁州分...
国家医保局:25种罕见病救命药纳入医保
发布时间:2021/12/20 新闻 浏览:299
为破解罕见病患者用药难题,有关部门在行动。记者从18日在京举行的2021年中国罕见病大会上了解到,截至目前,国内共有60余种罕见病用药获批上市,其中已有40余种被纳入国家医保药品目录,涉及25种疾病。国家医疗保障局自2018年成立以来,连续4年每年一次动态调整医保药品目录,累计将507种新药、好药纳入了目录。
实施动态调整机制后
罕见病药本次目录纳入最多
国家医疗保障局副局长李滔介绍,2021年共有七个罕见病药品谈判成功,价格平均降幅达65%。
记者了解到,今年新增药品中罕见病用药多达七种,这也是自2018年国家医保目录实施动态调整机制后,罕见病用药被纳入最多的一次目录调整。包括治疗多发性硬化的氨吡啶缓释片、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液、治疗遗传性血管性水肿的醋酸艾替班特注射液、治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗血友病的人凝血银子IX、治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的氯苯唑酸软胶囊、治疗纯合子型家族性高胆固醇血症的依洛尤单抗注射液等。
其中还有两种此前被称为“天价”的罕见病药物,实现高价罕见病用药进入医保“0的突破”。
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病。今年4月份,日本药企武田制药的阿加糖酶α注射用浓溶液在中国获批上市,可作为法布雷病患者的特效药。但由于并未纳入医保,一年的治疗费用高达上百万元。纳入医保后,将可大大降低患者的负担。武田制药另一款罕见病药在此次谈判中新增纳入医保,即用于治疗遗传性血管性水肿急性发作的特效药醋酸艾替班特注射液,也是今年4月份才获批在中国上市。如果没有这款特效药,中国患者只能依靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退。
渤健生物旗下的两款罕见病药物诺西那生钠注射液和氨吡啶缓释片成功通过医保谈判,被纳入国家医保目录。诺西那生钠注射液是国内首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物,2019年在国内获批上市,市场价曾一度高达70万元/针。接受诺西那生钠注射液的起始剂量是两个月内注射4针,之后的维持剂量是每4个月注射1针,需要终身用药。即便只算起始剂量,4针也需花费280万元,这是绝大多数患者家庭难以承受的价格。
记者了解到,完成医保谈判的药品,其年花费金额被严格限制在30万元以下。而随后披露的诺西那生钠注射液谈判现场,医保谈判代表一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是感动无数网友。经过多轮协商,最终该药品以33000余元的价格被正式纳入医保。而该公司用于改善多发性硬化患者步行功能障碍的药物氨吡啶缓释片,今年5月份才刚刚获批上市,上市不到半年就进入医保谈判。
渐冻症、血友病等
已有特效药进医保
自2018年成立以来,国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录,罕见病用药也在调入之列。同时,通过对罕见病药品谈判准入,罕见病用药价格大幅降低。
近几年的医保目录调整还重点关注了罕见病用药,纳入目录的药品数量增加、覆盖的罕见病病种扩大。与2009版医保药品目录相比,2020版目录中罕见病用药数量增加了105%,覆盖的罕见病病种数增加了69%。
其中包括治疗特发性肺纤维化病、系统性硬化症的乙磺酸尼达尼布软胶囊;治疗10岁及以上复发型多发性硬化的芬戈莫德和治疗成人复发型多发性硬化患者的西尼莫德;治疗有WHOII级或III级症状的肺动脉高压患者的安立生坦片;氘代丁苯那嗪片是第一批临床急需境外新药之一,2020年5月获得批准用于治疗与亨廷顿病有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍,当年就进入医保;治疗肢端肥大的醋酸兰瑞肽缓释注射液;治疗肌萎缩侧索硬化症(渐冻症)的依达拉奉氯化钠和利鲁唑片,以及多个血友病、帕金森病的治疗药物等等。
截至目前,国内共有60余种罕见病用药获批上市,其中已有40余种被纳入了国家医保目录,涉及25种疾病。
临床急需、国外已上市罕见病药
70日内审结
据有关机构估计,我国现有各类罕见病患者约2000万人,每年新增患者超过20万人。面对日益庞大的罕见病患者群体,用药保障的步伐必须不断加快。
近年来,我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。国家药品监督管理局将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序。
国家药品监督管理局副局长陈时飞介绍,国家药监局会同国家卫生健康委联合发布关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告,遴选发布了三批临床急需境外新药品种名单,鼓励企业申报。三批遴选发布的81个药物中,罕见病治疗药品超过一半。目前,已有26个罕见病药物通过临床急需境外新药专门通道获批上市。“在所有药品上市申请中,罕见病药品审评审批时限最短。”陈时飞说,2020年,新修订的药品注册管理办法明确了将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序,对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。2021年,国家药监局新批准利司扑兰口服溶液用散等10个罕见病药品,用于治疗脊髓性肌萎缩症等罕见病。
陈时飞说,这些药品填补了国内相关罕见病治疗用药的空白,为更多的罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。